Estabelecer um foco exclusivo em tratamentos paliativos e evitar intervenções curativas.

Garantir a redução da mortalidade e a melhoria da qualidade de vida por meio de ações preventivas, diagnóstico precoce e tratamento oportuno.

Limitar a assistência às pessoas com doenças raras a um número restrito de hospitais de referência.

Promover a cura das doenças raras por meio de terapias experimentais não regulamentadas.

Priorizar o tratamento de doenças raras em adultos, sem foco em diagnóstico e manejo pediátrico.