Os estudos em farmacoepidemiologia quantificam os padrões de uso e os efeitos adversos dos fármacos. Entende-se por efeitos adversos qualquer evento evitável causado pelo uso inadequado do medicamento.

Os prontuários médicos eletrônicos contendo informações sobre a utilização dos medicamentos e outras de natureza clínica podem ser utilizados como banco de dados nas pesquisas de farmacoepidemiologia.

Ensaios clínicos prospectivos de grande porte costumam ser menos dispendiosos que os estudos de farmacoepidemiologia para fornecer informações quanto ao uso e à segurança dos medicamentos nas populações.

A pesquisa farmacoepidemiológica é capaz de descrever o uso do medicamento e identificar as associações ou relações com seu uso, mas não é capaz de determinar as relações causais.