Proteger o paciente com doenças raras contra diagnósticos errados, proibindo o uso de tecnologias diagnósticas inovadoras.

Garantir a universalidade e a equidade nos serviços de saúde relacionados a doenças raras, com ênfase na redução da mortalidade.

Restringir os diagnósticos das doenças raras a unidades de saúde de alta complexidade apenas.

Estabelecer metas para a redução do número de doenças raras no Brasil.

Focar exclusivamente o tratamento de doenças raras, sem priorizar ações de prevenção e promoção da saúde.