Há uso racional de medicamentos quando pacientes recebem medicamentos apropriados para suas condições clínicas, em doses adequadas às suas necessidades individuais, por um período adequado e ao menor custo para si e para a comunidade. (OMS, 1985).

É importante que o medicamento seja prescrito corretamente, na forma farmacêutica, doses e período de duração do tratamento; que esteja disponível de modo apropriado, a um preço acessível, que os critérios de qualidade sejam exigidos; que se dispense em condições adequadas, com a orientação e responsabilidade; que se cumpra a terapia já prescrita, da melhor maneira possível. Conceito semelhante também é proposto pela Política Nacional de Medicamentos (BRASIL, 2001).

Muitos médicos não têm acessibilidade sobre informações completas a respeito da segurança dos fármacos. Outros não conhecem os possíveis efeitos nocivos do que prescrevem, ou ainda não sabem identificar ou prevenir combinações perigosas entre as substâncias farmacológicas. Por outro lado alguns pacientes não declaram estar usando outro tipo de medicamento. Há também aqueles acompanhados por vários médicos sem a intercomunicação entre eles (NASCIMENTO, 2003).

Segundo o Center for Disease Control and Prevention (CDC), o uso médico de analgésicos opióides diminuiu no mínimo 10 vezes nos últimos 20 anos devido à compreensão de que o manejo da dor deveria ser feito de forma mais favorável (ROCHA, 2014).

O uso indevido de muitas substâncias pode acarretar diversas consequências como: resistência bacteriana, reações de hipersensibilidade, dependência, sangramento digestivo, sintomas de retirada e ainda aumentar o risco de uma neoplasia (BORTOLETTO, BORCHENER, 1999).