Nessa faixa etária, a utilização de medicamentos off label, ou seja, medicamentos ainda não licenciados, constitui uma prática frequente.

Diversos fatores dificultam a realização de pesquisas clínicas em crianças, como problema éticos, consentimentos legais e problemas logísticos.

Habitualmente informações sobre dosagem, parâmetros farmacocinéticos e efeitos adversos em crianças não estão disponíveis quando o fármaco é liberado para comercialização.

Devido às características farmacocinéticas da infância, os efeitos terapêuticos e adversos dos medicamentos são muito diferentes dos do adulto.