O vetor utilizado é um retrovírus que se integra aleatoriamente no genoma do hospedeiro.

O fármaco utiliza um vírus adenoassociado serótipo 9 (AAV9), que possui tropismo pelo sistema nervoso central e permanece na forma epissomal.

O objetivo é potencializar o splicing do gene SMN2, e não substituir o gene SMN1.

Não há risco de hepatotoxicidade.

A terapia deve ser administrada mensalmente durante toda a vida do paciente.