apesar da afirmação de eficácia, não foram feitos estudos clínicos controlados em seres humanos, e a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) não autorizou a produção da substância, que não pode ser, portanto, chamada de medicamento. Ao começar a distribuição, os pesquisadores possuíam apenas os resultados de estudos feitos em camundongos.

Apesar de ter sido distribuída por mais de 20 anos pela USP, a substância não foi testada cientificamente em seres humanos. Isso significa que não se sabe se há riscos em relação ao uso do produto e se a “pílula do câncer” é realmente eficaz.

Diante da disputa judicial e da pressão da população, o governo anunciou, em novembro de 2015, que o Ministério da Ciência, Tecnologia e Inovação (MCTI) investiria 10 milhões de reais na pesquisa a respeito da fosfoetanolamina. Os primeiros resultados foram publicados em março de 2016.